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Arriva il bisturi genomico

"usa e getta"

dalle molteplici applicazioni

 

unitn Cibio Anna Cereseto  AlessioCoser23.05.17 - Trento. Una molecola che taglia e ripara il DNA malato e che mmediatamente dopo si distrugge è stata creata dal gruppo di ricerca guidato da Anna Cereseto (nella foto) del Cibio dell’Università di Trento. Una soluzione attesa da tempo a livello internazionale perché in questo modo si evitano le complicazioni legate alla permanenza della molecola nel corpo.

Tra non molto - pertanto - ci sarà via libera alle terapie genetiche contro malattie ereditarie, cancro e molte altre patologie senza paura dei danni collaterali. Una piccola grande rivoluzione in Biomedicina pubblicata su Nature Communications e già brevettata dall’Ateneo

Ecco come funziona. «Sul virus vettore che usiamo per trasportare la molecola in loco abbiamo aggiunto anche due molecole di RNA» spiega Anna Cereseto, biologa del Cibio, prima firmataria del paper. «La prima ha la funzione di localizzare il punto esatto del DNA dove rilasciare la proteina “curativa” CRISPR/Cas9. L’altra invece ha come obiettivo la proteina stessa. Quando la proteina effettua il taglio sul DNA, la sua azione si rivolge così automaticamente anche su se stessa, annientandola. Un po’ come se entrasse in gioco un effetto specchio. Il risultato è che la proteina “curativa” rimane in loco solo il tempo necessario per svolgere la sua azione e poi si dissolve. Abbiamo così dato origine a un circuito autolimitante, in grado di funzionare in modo efficiente e senza complicazioni».

«A Trento – aggiunge Cereseto – stiamo testando questo nuovo approccio in particolare sulla cura della fibrosi cistica e dell'atrofia muscolare spinale (SMA) ma le possibili applicazioni su altre malattie, in primis i tumori, sono numerose e interessanti».

Lo studio è frutto di un gioco di squadra tutto interno al Cibio. Alla realizzazione della ricerca, infatti, oltre all’unità guidata da Anna Cereseto e composta da Gianluca Petris e Antonio Casini, hanno partecipato anche i biologi Francesca Demichelis e Luciano Conti. Il sistema nato nei laboratori del Cibio è stato subito brevettato (progetto SLiCES) per le sue grandi potenzialità in ambito applicativo. Potrebbe infatti offrire una risposta per superare definitivamente i dubbi legati all’introduzione massiccia della terapia genica nel trattamento di molte malattie.

Ma non è tutto. Le opportunità di possibile sviluppo non si fermano qui, perché come si è visto negli ultimi anni, le scoperte nell’ambito del genome editing incidono in vari settori: oltre alla medicina, con la chirurgia genetica e lo sviluppo di farmaci, sono numerose le applicazioni in biologia per lo studio delle varianti genetiche, e nelle biotecnologie “verdi” per lo sviluppo di nuovi materiali biologici, il miglioramento della produzione dei cibi e la produzione di combustibili. (red)

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