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Distrofia di Ullrich, un farmaco ripara il “guasto” 29.03.08 - Il trattamento di cellule di pazienti affetti da distrofia muscolare congenita di Ullrich con ciclosporina A (CsA) ripara il guasto che scatena la malattia, proprio come era successo nel modello animale. È questa la prima risposta di uno studio pilota su cinque pazienti affetti dalla malattia con difetti nel gene per il collagene VI, una proteina che normalmente riveste le fibre muscolari formando una sorta di ragnatela e che manca nei malati. Il risultato, finanziato in larga parte da Telethon e pubblicato sulla prestigiosa rivista Proceedings of the National Academy of Sciences Usa (PNAS), è opera di Luciano Merlini del Dipartimento di Medicina Diagnostica e Sperimentale dell’Università di Ferrara nell’ambito di uno studio diretto dall’Università di Padova dai professori Paolo Bernardi (Dipartimento di Scienze Biomediche Sperimentali e Istituto di Neuroscienze del Consiglio Nazionale delle Ricerche) e Paolo Bonaldo (Dipartimento di Istologia, Microbiologia e Biotecnologie Mediche). Allo studio hanno partecipato anche altri ricercatori finanziati da Telethon ...
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