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Salute - Articoli 2007 - 2008 - 2009
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Londra.
La tecnica arriva dal Moorfields Eye Hospital e dall'Istituto di oftalmologia 05.05.07 - La prima sperimentazione clinica al mondo per la cura della cecità infantile attraverso la terapia genica è stata avviata in Gran Bretagna. Finanziata in parte dall’Unione europea, la sperimentazione interessa adulti e bambini affetti da una malattia ereditaria che colpisce la retina, l’amaurosi congenita di Leber (LCA). Tale patologia è provocata da una mutazione di un gene chiamato RPE65, che controlla la produzione di un enzima responsabile del riciclaggio del retinolo, una sostanza chimica necessaria per catturare la luce. Se il riciclaggio del retinolo non avviene in maniera corretta, le cellule oculari fotosensibili esauriscono le proprie scorte e non svolgono più la loro funzione. I pazienti affetti da questa malattia soffrono di una grave menomazione visiva sin dai primi anni di vita. Attualmente non esistono cure efficaci per questa patologia. “STIAMO SVILUPPANDO LA TERAPIA GENICA per la cura delle malattie oculari da circa 15 anni, ma fino a oggi la tecnologia è stata valutata unicamente in laboratorio”, ha dichiarato il professor Robin Ali, alla guida della squadra di ricercatori che conduce la sperimentazione. Aggiunge: “Testarla per la prima volta sui pazienti è un avvenimento di grande importanza e molto emozionante, oltre a rappresentare un enorme passo avanti per il riconoscimento della terapia genica nel trattamento di un'ampia varietà di patologie oculari”...
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