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Attualità 2009
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Riconoscimento
europeo del farmaco brevettato a La Sapienza 21.11.09 - L’Agenzia europea per i medicinali (EMEA) ha riconosciuto come potenziale farmaco la molecola brevettata dal gruppo di ricerca della Sapienza, per la cura della distrofia muscolare di Duchenne. L’EMEA ha inserito la nuova terapia genica, prodotta grazie all’accordo di licenza con la società olandese Amsterdam Molecular Therapeutics, tra i cosiddetti medicinali “orfani”, ovvero quei farmaci destinati al trattamento di malattie rare, che devono essere sostenuti in quanto poco o affatto remunerativi alle abituali condizioni di commercializzazione. Tale riconoscimento rappresenta un importante passo in avanti nella cura di questa grave patologia, poiché rende possibile l’accesso a facilitazioni economiche per la sperimentazione del farmaco. La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica dovuta a una mutazione nel gene che governa la produzione della proteina distrofina che comporta una progressiva degenerazione dei muscoli. Trattandosi di una patologia causata da un solo gene, è tra quelle che gli scienziati sperano di poter guarire in futuro con la terapia genica, iniettando cioè nei muscoli ...
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